美国食药监局（FDA）日前发布消息，要求已经获批的全部六款CAR-T产品变更安全性标签，在黑框警告中加入“可能会发生T细胞恶性肿瘤”相关内容。公开信息显示，黑框警告是FDA对药物不良反应事件最高级别的一种提示。

　　FDA调查CAR-T疗法安全性一事可以追溯到2023年11月，彼时，FDA官网发布消息，称收到接受靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法患者患有T细胞恶性肿瘤（包括嵌合抗原受体CAR阳性淋巴瘤）的报告。尽管这些产品在获批适应症治疗中带来的总体健康获益大于其潜在风险，但FDA仍在调查其带来的T细胞恶性肿瘤风险，包括住院治疗和死亡病例，并评估采取监管行动的必要性。

　　共有六款产品标签均须加入黑框警告内容

　　在通知函中，FDA表示，自相关产品获批以来，一直持续关注接受靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法患者患有T细胞恶性肿瘤的风险，包括住院及死亡。截至目前，已经确认患者接受前述治疗后出现T细胞恶性肿瘤（包括淋巴瘤和白血病等血液恶性肿瘤）的报告，这些报告均来自临床试验和/或上市后的CAR-T疗法不良事件数据。

　　FDA据此认为，这些信息符合相关规定定义的“新安全信息”，而且T细胞恶性肿瘤这一风险适用于所有靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法。基于相关规定及此前电话会议沟通内容，FDA表示，所有靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法产品的标签中均应增加新的药品安全信息，具体内容包括黑框警告增加“接受靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法治疗后发生T细胞恶性肿瘤”等。

　　上述决定共涉及FDA已经批准的六款相关产品，即百时美施贵宝（BMS）的Abecma与Breyanzi、传奇生物的Carvykti、诺华的Kymriah、吉利德的Tecartus和Yescarta。

　　1月25日晚间，传奇生物在回复新京报记者采访时表示，FDA要求每家公司使用相同的规则更新，不认为对Carvykti有明显影响，对于Carvykti对患者的获益很有信心。

　　CAR-T细胞疗法全球市场规模将达百亿美元

　　CAR-T细胞疗法即嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，是一种个性化治疗，以一次性输液的方式给药，通过重新编辑患者自体T细胞，靶向并杀死癌细胞，其使用需要通过广泛的培训、准备和认证，方能确保为患者提供优质产品和良好体验。自诞生之初，CAR-T疗法就被贴上“一针就能消除癌症”的标签，即CAR-T疗法通过优化改良，在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，成为有望治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。

　　自2017年首批两个CAR-T产品获批以来，全球CAR-T市场迅速扩大。其中，吉利德旗下Yescarta，2023年上半年销售收入为7.39亿美元，该药2022年的销售收入为11.6亿美元，也是首款年销售额超10亿美元的CAR-T产品。传奇生物的Carvykti，2023年上半年实现销售收入1.89亿美元，这一数据已经超过2022年全年1.34亿美元的销售额。

　　另据西南证券分析数据，全球CAR-T市场规模已从2017年的0.1亿美元增至2020年的11亿美元，预计全球CAR-T细胞疗法市场销售额在2030年达到218亿美元，2021-2030年的年复合增长率为34.8%。

　　数据显示，截至2022年底，中国已成为全球基因治疗药物研发的主要市场之一，临床研究数量累计超过300项，位居全球第二。